NT-rådets beslut om Translarna är taget med hänvisning till vad den brittiska motsvarigheten National Institute for Health and Care Excellence (NICE) har kommit fram till. När det gäller de så kallade stopp-kriterierna, alltså när en behandling med ett läkemedel ska avbrytas, har NT-rådet valt gå emot vad flera ledande svenska experter rekommenderar. Thomas Sejersen är professor och överläkare på Karolinska Institutet och en ledande auktoritet i Sverige på Duchennes muskeldystrofi.
– Vi ger ett underlag och det vi får tillbaka är ett papper med det här beslutet. Det är tråkigt, säger han.
Väljer bort expertgrupp
NT-rådet har också valt att inte sätta samman någon expertgrupp när det gäller Translarna. Det är annars ett vanligt arbetssätt när det gäller läkemedel kopplade till sällsynta diagnoser eftersom det kan vara svårt att hålla sig a jour med forskningsläget, enligt Thomas Sejersen.
– Jag hade hoppats att de skulle ta in oss och skapa en specialistgrupp. Det sa man också att man ville men jag har inte sett något av det, säger han.
Translarna är en mycket kostsam behandling. Beroende på patientens vikt kan priset per person och år ligga på någonstans mellan tre och fyra miljoner kronor. Det är en del som vägs in i NT-rådets bedömningar, säger Thomas Sejersen.
– Det är helt säkert så att hälsoekonomi har varit avgörande i det här fallet men det är inte det som jag som läkare fokuserar på. Men visst är det dyrt, det är det.
Värderar nyttanolika
Ordförande i NT-rådet är Gerd Lärfars. Hon menar att svenska forskare, som till exempel Thomas Sejersen, gör en generösare bedömning av när Translarna ska ges än vad till exempel NICE gör.
– Man har inte visat någon nytta för patienter som har förlorat sin förmåga att stå eller gå själv. Skälet för vår rekommendation framgår också mycket tydligt av de referenser som vi har, till exempel från NICE.
Flera forskare, till exempel Thomas Sejersen, menar att det visst finns data som pekar på att det här hjälper de som inte kan stå eller gå?
– Det har uppenbarligen inte värderats på samma sätt i de internationella dokumenten. VI har bett företaget bakom att inkomma med underlag och de data som finns. Då kan vi göra en ny bedömning av nyttan. Vi har diskuterat det här även med andra sakkunniga.
