Se till att du har den senaste versionen av GPs app, så att du inte missar några nyheter - uppdatera här

Vi sparar data i cookies, genom att använda våra tjänster godkänner du det.

⇒ Om cookies och personuppgifter
1/3

Nu dras Max bromsmedicin in

Max Lindvall lider av en sällsynt sjukdom som gör att hans muskler blir svagare och svagare. Det finns medicin som bromsar förloppet. Men sedan några dagar är rekommendationen att Max inte bör få den.

Petra Palmgren Lindvall, Max mamma, berättar om de många turerna kring sonens sjukdom och kampen för rätt behandling. Max lider av Duchennes muskeldystrofi, en sjukdom som påverkar muskelproteinet dystrofin. GP skrev om Max redan 2015. Då handlade det om att han inte fick ett nytt läkemedel, Translarna, eftersom han var för ung för att delta i den studie som genomfördes. Till slut kom han med ändå och har de senaste två åren fått läkemedlet. Translarna verkar genom att möjliggöra att kroppen kan producera dystrofin som i förlängningen bidrar till musklernas funktion.

Men behandlingen kan nu komma att avslutas, trots att ledande forskare menar att det ger en bromsande effekt.

– Vi har kanske medicin för två månader i förrådet. Efter det är det stopp. Jag tycker det är oetiskt. Jag tycker det är omänskligt. Det här handlar om kostnaden för liv och kostnaden för livskvalitet. Hur kan man bedöma sådana frågor utan att ens prata med patienter?

LÄS ÄVEN: NT-rådet går emot svenska experter

Har opererat fötterna

Förutom att vara mamma till Max så är Petra Palmgren Lindvall också ordförande för Stiftelsen för muskeldystrofiforskning (SMDF). Medan hon pratar hörs tjut några rum bort i huset i Billdal. Några rop låter frustrerade, andra muntra. Det är Max som spelar Starwars Battlefront på Playstation 4. Jack Russel-terriern Buzz leder vägen in i Max rum. Det är fullt fokus på uppgiften, att förstöra Dödstjärnan. Max sitter i soffan men båda fötterna gipsade.

– Jag har opererat dem. Det gjorde ganska ont. Vissa nätter. Eller en natt. Eller två. Eller tre nätter!

Max opererade fötterna i torsdags för att kunna stå på dem i ett speciellt ståstöd så skelettet belastas.

– Jag blev ganska ledsen när de tog bort alla ...  Vad heter det?

– Alla slangar? fyller Petra i.

– Ja. Men sedan var alla slangar borta!

NT-råd rekommenderar inte medicinen

När det gäller läkemedel så är det NT-rådet (nya terapier) som kommer med rekommendationer till landstingen om vad som bör erbjudas patienter. Enligt det yttrande som rådet presenterade i fredags så ska Translarna inte ges om "patienten har förlorat all gångförmåga på grund av sjukdomstillståndet och inte har förmåga att stå utan stöd". Efter NT-rådet utslag är det upp till landstingen att själva avgöra om de ska följa rekommendationen eller gå emot den.

Max pappa Magnus Lindwall är själv forskare och professor inom hälsopsykologi. Han är kritisk mot NT-rådets beslut både i rollen som pappa men även utifrån ett vetenskapligt perspektiv.

– Som pappa är jag förbannad och tycker att det är högst tveksamt moraliskt och etiskt, att man ger en patient läkemedel och sedan drar in det och slår undan benen. Från ett vetenskapligt perspektiv så har man en väldigt snäv bild på vad som är evidens.

– Om den här medicinen nu har en effekt på muskelcellerna generellt så måste man titta bortom gångförmågan. Ska man dra in det här läkemedlet för någon som redan har det måste man vara säker på att det inte har någon effekt för dem som inte längre kan gå. Men vad är argumentationen för det? Man inser inte konsekvenserna av de beslut man fattar.

Finns ny forskning

Familjen hoppas att Västra Götaland väljer att inte följa NT-rådets rekommendation. Petra Palmgren Lindvall vill, som ordförande för SMDF, att frågan kommer i ljuset inte bara för hennes son Max skull utan även för andra pojkar med sjukdomen. Det pågår mycket lovande forskning på området men det tar lång tid innan de studier som genomförs nu kan omsättas i nya läkemedel.

– Max är tio år nu. Han kanske har levt mer än halva sitt liv redan. Det som pågår inom forskningen nu kommer inte den här åldersgruppen till gagn. Det här är en fråga som handlar om här och nu.

Fakta: Muskeldystrofi

  • Duchennes muskeldystrofi orsakas av brist på eller nedsatt funktion av proteinet dystrofin.
  • Varje år får cirka tio pojkar i Sverige diagnosen. Symtomen blir oftast mer tydliga i treårsåldern. Pojkarna kan ha en vaggande gång, svårt att springa, hoppa och resa sig upp från golvet.
  • Medellivslängden för de drabbade är runt 25 år.
  • Orsaken är en muterad gen på X-kromosomen. Den muterade genen kan bäras av friska kvinnor, och söner till kvinnliga bärare löper 50 procents risk att ärva sjukdomen.
  • Max Lindwall blev sjuk på grund av en nymutation och inte arv.
  • Behandling sker med bland annat kortison, men botemedel saknas.
  • Bromsmedicinen Translarna angriper en variant av sjukdomen och kostar tre till fyra miljoner kronor om året per patient.
  • Källa: Socialstyrelsen och SMDF.
Mest läst