Kristoffer Gustafsson, 42, spenderar majoriteten av sina dagar på soffan. Oftast med telefonen i handen. Han uppskattar att han lägger mellan åtta och tolv timmar om dagen på att mejla och ringa läkare för att hitta ett sätt att få hjälp.
För ett och ett halvt år sedan diagnostiserades Kristoffer med en ovanlig och ärftlig version av ALS. Sjukdomen gör att han inte längre kan gå mer än hundrafemtio meter och även då är det med en käpp i varje hand.
– För två år sedan lade jag om taket på huset och nu bara ligger jag här.
I början sade en läkare att han har fem år kvar att leva, den nuvarande diagnosen ligger på att han kommer leva i tio till 15 år till.
Men en ny medicin, Qalsody, har gett honom hopp om att kunna bromsa sjukdomen och kanske till och med kunna återställa en del av hans gamla rörlighet. Problemet är att den inte är godkänd i Sverige – än.
NT-rådet: Vi saknar underlag
I Sverige finns en expertgrupp som heter NT-rådet. Rådet består av representanter för Sveriges regioner och har som uppdrag att utvärdera nya läkemedel och terapier, och sedan ge rekommendationer till sjukvården. Syftet är att se till att det blir en rättvis och ändamålsenlig läkemedelsanvändning i hela landet.
NT-rådet meddelade i januari att de uppmanar läkare att avvakta eventuella behandlingar med Qalsody.
– Det är ett standardbeslut som vi tar när vi inte har tittat på underlagen, säger Åsa Derolf, ordförande för NT-rådet.
Patienter som vill ha Qalsody kan, med sin läkares godkännande, anmäla sig till något som kallas ”early access program”, eller EAP. Det är ett program där Biogen, läkemedelsföretaget bakom Qalsody, erbjuder medicinen helt gratis i väntan på myndigheternas godkännande. Men Kristoffer Gustafssons läkare vill inte anmäla honom till programmet.
– Tänk att veta att för varje dag så blir du sämre och sämre, och du vet att det finns en medicin som kan rädda dig, som kan göra att du får uppleva att dina barn växer upp. Men sen sitter det några och säger nej, eller inte ger några riktiga svar, säger Kristoffer Gustafsson.
– Det kostar dem inte en krona så jag förstår inte.
ALS
ALS är en sjukdom som gör att olika kroppsdelar blir svagare och till slut förlamade. När andningsmusklerna påverkas går det inte längre att andas. Förmågan att prata och svälja påverkas även hos många.
Sjukdomen bryter ner nervcellerna i hjärnan och ryggmärgen som reglerar de viljemässigt styrda musklerna.
Det går inte att bli återställd från ALS, men det finns läkemedel som lindrar några av symtomen.
Källa: 1177.se
NT-rådet tar inte ställning i huruvida patienter bör anmälas till program så som EAP.
– Det vi gör är att vi ger en generell rekommendation kring läkemedlet, men sen tar vi inte ställning till individärenden, utan där behöver regionen gör en egen bedömning, säger Åsa Derolf.
Hon menar att vi i Sverige har ett etablerat sätt för läkemedelsföretag att ge tillgång till läkemedel i väntan på att det blir godkänt genom så kallade CUP-program (compassionate use programe). Då Biogen valt att följa en oetablerad väg finns det fler oklarheter och osäkerheter för vården i att anmäla en patient, menar Åsa Derolf.
– Det kan vara en farhåga att om man startat en behandling och fått den gratis först, och det sen visar sig att den inte var så effektiv som vi trodde eller att den var fasansfullt dyr så att vi inte kan rekommendera att den införs i Sverige, då hamnar man i ett svårt dilemma kring huruvida man ska fortsätta behandlingen och hur den ska betalas.
”Det här är det arbetssätt vi har”
Kristoffer upplever att hans läkare i Göteborg varit positiva till att anmäla honom till EAP, men enligt honom är det ingen som faktiskt vågar skriva under de papper han behöver.
Åsa Lundgren Nilsson är verksamhetschef för neurosjukvården på Sahlgrenska Universitetssjukhuset. Vid frågor kring varför man inte anmäler patienter till EAP säger hon att de inte kommenterar enskilda fall. Hon vill inte ställa upp på en intervju men skickar kommentarer kring Qalsody via mejl. Hon skriver att de följer NT-rådets rekommendation.
”Gällande Qalsody (tofersen) vid behandling av ALS följer vi från verksamheten den process som finns för införande av nya läkemedel i Sverige”, skriver hon.
I ett inspelat samtal med Kristoffer säger Åsa Lundgren Nilsson att hon beklagar hans situation men att de inte kommer godkänna early access då ”det här är det arbetssätt vi har”.
Konstant brännande smärta
Innan sjukdomen drev Kristoffer Gustafsson eget företag, han renoverade huset och meckade med bilar. Hans familj, med frun Kristiina och de två barnen, brukade åka på utflykter på helgerna. Nu kretsar hans liv kring soffan och läkarna.
Utöver motoriken som hela tiden försämras lever Kristoffer med en konstant smärta. Han beskriver det som en stickande och brännande känsla i benen, som om man varit ute en riktigt kall dag och sen ställt sig direkt i en het dusch.
Under majoriteten av intervjun sitter Kristoffer med fötterna i golvet. I vanliga fall ligger han med benen utsträckta, då det minskar trycket och den konstanta smärtan blir lite lättare.
– Så jag går med ständig smärta och ska samtidigt orka vara pappa och bråka med myndigheter, säger Kristoffer medan han för hand lyfter upp benen i soffan, det ena efter det andra.
När vi går igenom köket ursäktar han det lilla stök som ligger framme på bänkarna och bordet. Han är en självutnämnd pedant och vill ha ordning och reda på allt, men med sjukdomen orkar han inte längre.
– Jag vill bara få mediciner och kunna leva ett normalt och lyckligt liv igen, säger Kristoffer Gustafsson.
Mindre optimistisk till resultatet
På NT-rådet säger man att godkännandet i Sverige närmar sig.
– Det handlar troligtvis om månader, men vi vet i nuläget inte, då vi väntar på det här underlaget från läkemedelsföretaget, säger Åsa Derolf.
Underlaget handlar dels om hur dyrt läkemedlet kommer vara när det kommer ut på marknaden och dels om vilka effekter det faktiskt har. Enligt läkare och patienter har man sett en stor effekt av läkemedlet men Åsa Derolf säger att det är data som de behöver se för att kunna ta med det i sitt ställningstagande. Enligt henne visade tidigare studier inte samma tydliga förbättringar hos patienter.
– Det här är ett läkemedel som det ställs väldigt stora förhoppningar till och vi har gjort allt vi kan för att skynda på den här processen. Självklart vill man ha tillgång till läkemedel så fort som möjligt när man har en allvarlig sjukdom, säger hon.
Vill ha kontakt med andra drabbade
Den mutation av ALS som Kristoffer Gustafsson har kallas SOD1 och det nya läkemedlet Qalsody hjälper just den specifika variationen. I Sverige har runt 40 personer samma sjukdom.
Sedan Kristoffer blev sjuk har han fått kontakt med flera av dem, bland annat genom en läkemedelsstudie i Umeå som han var en del av under förra året. Han har även fått kontakt med personer utomlands som är med i den EAP som han själv nu kämpar för.
I Tyskland, Belgien, Schweiz, Frankrike, Island och Estland har man valt att anmäla sina patienter till EAP. En av Kristoffers nya vänner har fått Qalsody och han har sett en tydlig förbättring.
– Efter tredje dosen [motsvarande tre månader. reds anm.] så började han få sin balans tillbaka. Det är inte så att du blir 100 procent frisk igen men du kanske blir 30 procent bättre efter något år, säger Kristoffer Gustafsson.
Orolig att det kommer hinna blir för sent
Den europeiska läkemedelsmyndigheten, EMA, förhåller sig positivt till läkemedlet och att ett godkännande på europeiska marknaden är nära. Det blir ett steg närmare ett svenskt godkännande men det är även en dörr som stängs för Kristoffer och hans familj. När Qalsody godkänns i Europa stoppas nämligen möjligheten för Kristoffer att få medicinen genom EAP.
För bara några dagar sedan fick Kristoffer veta att det är mindre än tio dagar kvar innan ansökan till EAP stänger.
– Nästa år kanske jag inte kommer kunna röra mina armar om jag inte får den här medicinen, då ligger jag som en grönsak. Det har ju redan börjat sprida sig till armen idag, säger han.
”Det styrs av pengar alltihopa”
Att Kristoffer Gustafsson skulle gå ut i tidningen var för honom ingen självklarhet. Han har kämpat sedan i julas med att få tillgång till de nya medicinerna och det är först nu som han kontaktat media.
– Egentligen vill jag inte gå ut och prata så här offentligt om det, men jag vet att det är många andra som sitter i samma situation och inte vågar eller kanske inte orkar prata om det.
Tvåbarnspappan Kristoffer är frustrerad att inget händer och att möjligheten att kanske bli bättre rinner honom ur händerna.
– Jag tror att det styrs av pengar alltihopa, säger han och fortsätter:
– Det känns som att det bara ska ta tid så att folk kan dö, så de slipper betala för en massa dyra mediciner.
I en tidigare version hade den nuvarande prognosen om att Kristoffer har 10-15 år kvar att leva fallit bort. Den är nu med i texten.
LÄS MER:Allt fler människor i Sverige drabbas av ALS
LÄS MER:Roger Eliasson är den fjärde i sin familj med diagnosen ALS
LÄS MER:Herbert har anställt sin son som assistent: ”Jätteskönt”
LÄS MER:Dokumentär visar unika bilder från Börje Salmings sista dagar i livet
