Vi sparar data i cookies, genom att använda våra tjänster godkänner du det.

Följer

Ingen prenumeration
  • Mitt GP
  • Korsord
  • Erbjudanden
  • Logga ut
Jan Carlström, ordförande i läkemedelskommittén i Västra Götalands-regionen. Bild: Tomas Fasth
Jan Carlström, ordförande i läkemedelskommittén i Västra Götalands-regionen. Bild: Tomas Fasth

Meningarna går isär om Translarnas verkan

Forskare som GP har talat med menar att Translarna sannolikt har en effekt även för patienter som tappat gångförmågan. Men regionerna hänvisar till tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, som i sin tur menar att man bara fattat beslut utifrån vad läkemedelsföretaget ansökt om.

I början av mars bestämde regionerna Halland, Skåne och Västra Götaland tillsammans att inte längre ge Translarna till patienter som inte kan gå. Regionerna hänvisar till ett beslut taget av tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV). Förra året bestämde TLV att man ska subventionera Translarna endast för gående patienter.

LÄS MER: Nu tas Max medicin bort igen

”Regionerna har gott förtroende för att beslut av nationella myndigheter är välgrundade och har därför landat i ställningstagandet att endast patienter med bibehållen gångförmåga erbjuds behandling”, skriver regionerna i sitt beslut.

Mar Tulinius är professor på Sahlgrenska universitetssjukhuset och verksam vid Centrum för sällsynta diagnoser. Han är också en av de läkare som behandlar Max. Han vill inte ställa upp på en telefonintervju men går med på att svara på frågor via mejl. Han påpekar också att han eventuellt kan framstå som jävig. Mar Tulinius har varit delaktig i studierna av Translarna och, i egenskap av sakkunnig, blivit arvoderad av PTC Therapeutics, som tillverkar läkemedlet.

Sjukdomen kan förvärras

Det finns en studie från januari 2020, som visar att Translarna fördröjer förlusten av andningsfunktionen hos patienter som inte kan gå och det är troligt, menar Mar Tulinius, att om man slutar ta Translarna så kommer takten med vilken musklerna bryts ner att accelerera.

”Eftersom Translarna bromsar sjukdomsförloppet (…) är det sannolikt att sjukdomen förvärras snabbare när man slutar ta medicinen.”

När TLV gör prövningar utgår myndigheten från det underlag som läkemedelstillverkaren skickar in. Men i det här fallet har TLV:s prövning bara handlat om att subventionera läkemedlet för gående patienter, enligt Ann Einerth, enhetschef på TLV.

– I det här fallet har man inte kunnat visa att kostnaden för att använda läkemedlet är rimlig i förhållande till nyttan för patienten. Därför bli vårt beslut också detta, säger hon.

Inte ansökt för icke-gående

Huruvida Translarna har en effekt på icke-gående patienter är omtvistat. Mar Tulinius uppfattning delas inte av Jan Carlström, ordförande i läkemedelskommittén i Västra Götalandsregionen. Enligt honom är det faktum att PTC Therapeutics inte haft med icke-gående i ansökan till TLV ett tecken på att läkemedlet inte fungerar för den patientgruppen.

– Det är inte det man har ansökt om för det har man inte kunnat visa. För mig är det uppenbart att hade bolaget kunnat visa det så hade man visat det. Men det kan man inte, säger han.

Fakta: Muskeldystrofi

Duchennes muskeldystrofi orsakas av brist på eller nedsatt funktion av proteinet dystrofin.

Varje år får cirka tio pojkar i Sverige diagnosen. Symtomen blir oftast mer tydliga i treårsåldern. Pojkarna kan ha en vaggande gång, svårt att springa, hoppa och resa sig upp från golvet.

Medellivslängden för de drabbade är runt 25 år.

Orsaken är en muterad gen på X-kromosomen. Den muterade genen kan bäras av friska kvinnor, och söner till kvinnliga bärare löper 50 procents risk att ärva sjukdomen.

Max Lindwall blev sjuk på grund av en nymutation och inte arv.

Behandling sker med bland annat kortison, men botemedel saknas.

Bromsmedicinen Translarna angriper en variant av sjukdomen och kostar tre till fyra miljoner kronor om året per patient.

Källa: Socialstyrelsen och SMDF.

Vill du veta mer om hur GP arbetar med kvalitetsjournalistik? Läs våra etiska regler här.