Tidigare har det enbart funnits symtomlindrande behandling för de allra flesta som lider av cystisk fibros, en dödlig ärftlig sjukdom som bland annat resulterar i att segt slem samlas i lungorna.
Men nu visar två internationella fas 3-studier att en kombination av två läkemedel hindrar sjukdomsförloppet för nästan hälften av dem med cystisk fibros (CF).
-Det här är ett mycket viktigt genombrott. Att ha möjlighet att stoppa sjukdomsutvecklingen vid cystisk fibros i stor skala är något helt nytt, säger Lena Hjelte, adjungerad professor i pediatrik och chef för CF-centret på Karolinska universitetssjukhuset i Huddinge, till tidningen.
I de aktuella studierna fick patienterna en kombination av läkemedlet Kalydeko (ivakaftor) och läkemedelskandidaten lumakaftor. De som fick kombinationsbehandlingen förbättrade lungfunktionen och fick färre försämringsskov.
I studierna, som publiceras i New England Journal of Medicine, ingick 1 108 patienter med cystisk fibros.