Vi sparar data i cookies, genom att använda våra tjänster godkänner du det.

⇒ Om cookies och personuppgifter
Bild - 1

Bild: Bild: Per Wahlberg

Ge svårt sjuka rätt att testa nya läkemedel

Debatt Svårt sjuka patienter bör ges större möjlighet att själva bedöma om de är beredda att pröva behandlingar med högre risk. Alternativet för dessa personer är annars att dö i väntan på att de nya läkemedlen ska hinna godkännas, skriver Mikael Svensson, professor i tillämpad hälsoekonomi.

Läkemedel kan förbättra livskvaliteten och förlänga livet för sjuka människor. Men oväntade biverkningar kan vara en oro och många minns Neurosedynskandalen (sömnmedel som ledde till missbildningar och fosterdöd) och mer nyligen minns vi narkolepsifallen relaterade till svininfluensavaccineringen.

Innan ett nytt läkemedel erbjuds till patienter ska det därför godkännas av myndigheter (Läkemedelsverket eller dess Europeiska motsvarighet). I ett nästa steg ska även landstingen eller myndigheter (Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV) ta beslut om det finns ekonomiska resurser att erbjuda ett läkemedel.

Lång och kostsam process

Att genomföra vetenskapliga studier för att påvisa ett läkemedels effekt och säkerhet för att få myndigheters godkännande är en lång, byråkratisk och kostsam process. Mycket av detta är förstås nödvändigt och krävs för att det finns en risk för allvarliga biverkningar (så kallat typ I-fel).

Men allt för ofta glöms en annan stor risk bort. För patienter med svåra och dödliga sjukdomar är det ofta ännu allvarligare att man dröjer alltför länge att godkänna ett läkemedel som har positiva behandlingseffekter (ett så kallat typ II-fel).

Myndigheter och sjukvården tenderar att fokusera mycket mer på risken att godkänna ett farligt läkemedel. Ett exempel är Svenska Neurologiföreningens vars ordförande (Anders Svenningsson) nyligen deklarerade att högsta möjliga patientsäkerhet alltid måste vara grunden för svensk sjukvård och att vården inte ska erbjuda patienter behandlingar som ännu inte har genomgått de nödvändiga myndighetskontrollerna (DN Åsikt, 27 och 31 augusti 2015).

Detta kan man kanske förstå givet att det blir avsevärt mer uppmärksamhet kring fall där någon avlider eller skadas svårt av ett farligt läkemedel i jämförelse med om någon skadas eller avlider för att godkännandet av ett fungerande läkemedel drar ut på tiden.

Tiden inte på patientens sida

Men för en patient med en svår och dödlig sjukdom som till exempel ALS (genomsnittlig överlevnad 3-5 år) är det inte högsta patientsäkerhet att fokusera på risken att ett läkemedel inte har önskad effekt. Ännu mer allvarligt i dessa fall kan vara att inte använda eller fördröja användandet av nya behandlingar som faktiskt kan fungera. Tyvärr är tiden helt enkelt inte på dessa patienters sida.

Ett rationellt och vetenskapligt förhållningssätt kräver just att man väldigt tydligt tar hänsyn till både risker med typ I- och typ II-fel. Hur mycket man ska bry sig om respektive risk bör således bero på sjukdomens svårighetsgrad. För patienter med till exempel måttligt förhöjt blodtryck är det uppenbart att man inte är beredd att acceptera några större risker med ett nytt läkemedel. Men för patienter med ALS ser avvägningen (för de flesta patienter) väldigt annorlunda ut och man kan vara beredd att tidigare pröva ett läkemedel trots risker för biverkningar.

Snabbspår otillräckliga

Det finns i dag vissa ”snabbspår” för läkemedel mot svåra och sällsynta sjukdomar, men det är långt ifrån tillräckligt. Detta har även visat sig i en nyligen genomförd studie av forskarna Montazerhodjat och Lo vid universitetet MIT i USA. Baserat på statistiska modeller visar de att myndigheter som godkänner nya läkemedel är alldeles för försiktiga vad gäller svåra och sällsynta sjukdomar. Rädslan för att godkänna ett eventuellt farligt eller verkningslöst läkemedel är så stor att man bortser från risken och de negativa hälsokonsekvenserna att inte fungerande behandlingar erbjuds tillräckligt fort.

För patienters och samhällets bästa bör myndigheter och sjukvården därför än mer fokusera på risken med att fungerande behandlingar inte godkänns eller börjar användas i tid och svårt sjuka patienter bör ges större möjlighet att själva bedöma om de är beredda att pröva behandlingar med högre risk.

Mikael Svensson

professor i tillämpad hälsoekonomi

Sahlgrenska Akademin, Göteborgs universitet

Bild - 2
Mest läst